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Qualche giorno fa sul sito NFED, l'Associazione americana della Displasia Ectodermica, è stato pubblicato questo articolo che contiene notizie importanti sugli sviluppi della sperimentazione in corso su alcuni bambini da parte della Edimer con la proteina EDI200.

L'articolo contiene le parole di Mary Fete, presidente dell'associazione americana, che pur dovendo comunicare notizie non proprio positive riesce comunque a trasmetterci un messaggio di grande energia e speranza.

Di seguito potete trovare la traduzione delle sue parole:

"Voglio condividere con voi gli ultimi sviluppi riguardanti i test condotti dalla Edimer su neonati affetti da Displasia Ectodermica Ipoidrotica x-linked (XLHED). Sono passati 2 anni e 3 mesi da quando il primo bambino affetto da XLHED ha ricevuto EDI200, la proteina ricombinante che sostituisce quella mancante nelle persone affette da questa condizione. 10 bambini hanno partecipato ai test. La Edimer ha ricevuto e visionato i dati relativi agli ultimi sei mesi provenienti da tutti i partecipanti coinvolti nelle prove e i dati degli ultimi due anni per il primo partecipante coinvolto. Ci hanno messo a conoscenza delle loro conclusioni che voglio condividere con tutti voi.
Purtroppo le notizie non sono quelle che speravamo di sentire. A malincuore devo comunicarvi che i test clinici non hanno raggiunto i risultati sperati. Ci sono stati modesti segni di miglioramento nell’attività biologica, vale a dire nello sviluppo e nel funzionamento delle varie parti del corpo affette da XLHED. Tuttavia, fino a questo momento, non sono stati osservati cambiamenti significativi nella funzione delle ghiandole sudoripare e in altri marcatori precoci dell’attività biologica.

Una dose più precoce?

Tutti i bambini coinvolti nei test hanno ricevuto il primo trattamento con EDI200 entro le prime settimane di vita. La Edimer e i ricercatori coinvolti ipotizzano che i bambini non abbiamo ricevuto la proteina abbastanza presto per poterne ricevere appieno i benefici. Alla Edimer la discussione resta aperta con i ricercatori per trovare il modo di valutare la somministrazione di una dose in tempi più precoci. Ulteriori informazioni in merito saranno presto disponibili.

Dentizione

Secondo la Edimer, si stanno avvicinando al momento in cui potranno effettivamente valutare la dentizione. La loro osservazione sui primi partecipanti è potenzialmente più incoraggiante in termini di quantità che di sviluppo dei denti. La Edimer ha ricevuto una concessione per farmaco orfano in modo da poter continuare lo studio che permetterà loro di verificare se EDI200 ha avuto un impatto sui markers a lungo termine, inclusi i denti. Una volta in possesso di quei dati la Edimer pubblicherà i risultati delle loro scoperte e li condividerà con la nostra comunità XLHED.

Il punto di vista di un medico

Il Dottor J. Timothy Wright che fa parte del nostro Scientific Advisory Counci (Comitato di consulenza scientifica) ha detto “le indagini cliniche su nuove terapie e trattamenti richiedono molto tempo e risorse economiche. Gli studi sono progettati per garantire sicurezza. Gli studi clinici che utilizzano una proteina in fusione per il trattamento della XLHED hanno seguito questo standard con una prima fase condotta sugli adulti e una seconda fase sui bambini. I primi risultati degli studi condotti sugli adulti non hanno dato segni di problemi in fatto di sicurezza.
I risultati più recenti relativi ai test sui bambini hanno mostrato che le ghiandole sudoripare ed altri tessuti ectodermici che si formano molto presto nell’ambiente uterino non sono migliorati con il dosaggio somministrato. Tutto questo nell’insieme non ci sorprende perché i dosaggi somministrati ai primi bambini erano più bassi di quelli considerati ideali per garantire la sicurezza ed era inoltre risaputo che molti dei componenti di derivazione ectodermica si formano prima della nascita e quindi non avrebbero tratto beneficio dal trattamento somministrato dopo la nascita. I risultati sulla formazione dei denti, che continuano dopo la nascita, stanno iniziando soltanto adesso ed è troppo presto per valutarli” ha affermato Wright.

Edimer

L’azienda continuerà a raccogliere dati a lungo termine. Ma non includeranno altri bambini nel Test Clinico XLHED su neonati né inizieranno alcun nuovo programma di sensibilizzazione.

Sono sicura che provate anche voi la stessa grande delusione che proviamo noi qui alla Fondazione. Tutti noi avevamo un’incredibile speranza che la EDI200 potesse provvedere un possibile trattamento per le famiglie affette da XLHED. Nonostante le nostre aspettative sembrino non essersi realizzate, siamo ancora speranzosi che ci sarà un impatto più significativo sui markers a lungo termine come i denti. Solo il tempo potrà dare risposta.
Nonostante questa sia una grandissima delusione, non significa la fine del nostro impegno nella ricerca sulla XLHED. Noi, la NFED e le nostre famiglie, abbiamo iniziato la ricerca sulla XLHED alla fine degli anni ’80 e l’abbiamo portata avanti fino ad arrivare a questi ultimi test clinici. Tuttavia questa è una chiara battuta d’arresto. Purtroppo nel mondo della ricerca, soprattutto nell’ambito dei test clinici, succede spesso di fare due passi avanti e uno indietro prima di raggiungere il successo.
Il nostro lavoro vuole e deve continuare. Avendo appena ricevuto queste ultime notizie, non sappiamo ancora bene quali saranno i nostri prossimi passi. Il nostro Comitato Scientifico e il Consiglio di Amministrazione si riuniranno presto per discutere su questi sviluppi e considerare le varie opzioni. Ma posso assicurarvi che siamo ancora impegnati nella ricerca sulla XLHED.
Nonostante l’obiettivo principale del Test Clinico XLHED su Neonati non sia stato raggiunto, numerosi risultati positivi sono stati ottenuti grazie alla nostra partnership con la Edimer. Siamo profondamente grati alla Edimer per tutto il supporto finanziario e personale che ci ha fornito. Abbiamo parlato con i nostri amici alla Edimer e sappiamo che anche loro sono molto delusi dai risultati degli ultimi 6 mesi relativi a questo Studio.
Mi rendo conto che questo annuncio è piuttosto lungo ma volevo fornire anche a voi tutte le informazioni che abbiamo al momento. Continueremo a tenervi informati mentre andiamo avanti nel lavoro con la Edimer e nel pianificare il futuro.
La nostra determinazione nel cercare delle risposte e l’impegno delle nostre incrollabili famiglie nel sostenere i progressi della ricerca negli ultimi tre decenni ha portato ad un grande successo. Sono queste le qualità che ci spingeranno a riorganizzarci, ricaricarci e continuare la nostra ricerca per trovare trattamenti migliori e infine una cura per la XLHED. Non ci arrenderemo. Ma avremo bisogno del vostro aiuto e del vostro supporto per rendere tutto questo una realtà.
Mary Fete
Executive Director"

 
 
foto di National Foundation for Ectodermal Dysplasias.